Italy tiên phong trong liệu pháp gene điều trị link vào m88 mới nhất máu di truyền hiếm gặp

Hai nữ link vào m88 mới nhất nhân ở độ tuổi hơn 20 người Italy đã trở thành những link vào m88 mới nhất nhân đầu tiên tại châu Âu được điều trị bằng liệu pháp gene tiên tiến cho các link vào m88 mới nhất rối loạn máu di truyền hiếm gặp.

(Ảnh minh họa. Nguồn: Vietnam+)

Tại link vào m88 mới nhất viện San Matteo ở thành phố Pavia (phía Nam thành phố Milan), hai link vào m88 mới nhất nhân – một người mắc link vào m88 mới nhất thiếu máu di truyền β-thalassemia thể nặng và người còn lại bị thiếu máu hồng cầu hình liềm nghiêm trọng – đã chính thức được tiếp nhận liệu pháp gene Casgevy, lần đầu tiên được triển khai bên ngoài khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng ở châu Âu.

Casgevy là một liệu pháp điều trị mang tính cách mạng, được phát triển dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene tiên tiến nhằm khắc phục các đột biến trong gen β-globin – nguyên nhân chính gây ra các link vào m88 mới nhất lý về hemoglobin như β-thalassemia và thiếu máu hồng cầu hình liềm.

Hai căn link vào m88 mới nhất nêu trên thuộc nhóm hemoglobinopathy – những rối loạn di truyền nghiêm trọng liên quan đến huyết sắc tố – thường khiến link vào m88 mới nhất nhân phải truyền máu suốt đời, đồng thời đối mặt biến chứng suy đa cơ quan và chất lượng sống suy giảm nghiêm trọng.

Liệu pháp điều trị đột phá trên được kỳ vọng sẽ tạo ra một bước ngoặt trong việc điều trị các link vào m88 mới nhất thuộc nhóm hemoglobinopathy./.

Theo TTXVN